Tratarea bolilor ereditare cu celule stem?

Celulele stem pentru a vindeca o boală metabolică ereditară

10/13/2011

Cercetătorii britanici au produs așa-numitele celule stem pluripotente induse (celule iPS) din celulele pielii pacienților cu boală metabolică și, ulterior, le-au transformat cu succes în celule hepatice sănătoase. Celulele sănătoase au testat apoi cercetătorii în studii pe animale pe șoareci, boala ereditară „deficit de alfa-1 antitripsina“ să se vindece.

Acesta este un alt pas in calea utilizarii medicale a iPSCs, desi tehnica a fost testata pana acum doar pe soareci, scrie Allan Bradley si colegii sai de la Institutul Sanger din Hinxton, Marea Britanie, in numarul curent al revistei „natură“. Schimbările genetice, care, în experimentele anterioare, au condus la dezvoltarea celulelor stem din dezvoltarea celulelor canceroase, nu au avut loc în experimentele curente, oamenii de știință britanici continuă. Deoarece celulele iPS sunt mai puțin controversate din punct de vedere etic și moral decât așa-numitele celule stem embrionare, cercetarea ridică o mare speranță pentru utilizarea medicală a celulelor stem pluripotentă induse artificial.

Boli hepatice vindecate cu celule stem pluripotent induse
Oamenii de stiinta de la Institutul Sanger, un centru de cercetare genomului non-profit din Hinxton, la noua mile sud de Cambridge, lucreaza pentru a dezvolta „axat pe fundamentele genetice ale sănătății și bolilor“, au obținut un succes semnificativ în dezvoltarea celulelor stem pluripotente induse. După ce în iulie, oamenii de stiinta de la Hannover Medical School (MHH) si Institutul Max Planck pentru biomedicină moleculară din Münster a raportat cu privire la utilizarea cu succes a celulelor iPS pentru tratamentul bolilor de ficat la soareci, cercetatorii britanici au putut confirma aceste rezultate. Allan Bradley si colegii stabilite din celulele pielii de pacienti cu celule iPS boli metabolice mai departe fixate prin intermediul a două metode cunoscute erorile genetice care au fost responsabile pentru apariția bolilor genetice, si apoi implantat celule la șoareci care suferă de aceeași tulburare metabolică. În acest fel a reușit boala ereditară „deficit de alfa-1 antitripsina“ vindecarea la șoareci este raportată de Allan Bradley și echipa sa.

deficit de alfa-1 antitripsina
„deficit de alfa-1 antitripsina“ este o boală ereditară care, ca o așa-numită boală monogenă, duce la afectarea gravă a metabolismului. Boala este cauzată de mutația unei singure gene, în care debutul bolii necesită schimbări în ambele copii ale genei în cauză în cromozomii unui pacient. După cum afirmă Allan Bradley și colegii săi, aproximativ unul din 2000 de persoane din nordul Europei se îmbolnăvesc „deficit de alfa-1 antitripsina“. Consecințele bolii metabolice ereditare pot varia până la ciroza hepatică, care, în cel mai rău caz, este necesară un transplant de ficat, afirmă cercetătorii britanici. Pentru a corecta defectele genetice in celulele pielii derivate de la trei pacienti cu celule iPS boli metabolice, Bradley si echipa sa folosesc o gena așa-numita sărituri (transposonului) și enzime speciale care zinc deget nucleazei. Ulterior, cercetătorii au folosit celulele umane din țesutul hepatic al șoarecilor cu aceeași boală metabolică. Acolo, celulele iPS au preluat funcția celulelor hepatice defecte și, astfel, au ajutat la scăderea șoarecilor bolii genetice, la scrierea oamenilor de știință britanici în jurnal „natură“. Aparent, celulele umane au fost integrate relativ ușor în țesutul hepatic al șoarecilor. Spre deosebire de studiile anterioare, nu s-au format celule tumorale din tratamentul cu celule iPS actuale, au subliniat cercetatorii, adaugand ca metoda ar putea fi folosita pentru tratarea bolilor monogene in viitor. Cu toate acestea, sunt necesare studii suplimentare pentru a analiza in continuare mutatii in genomul celulelor iPS care au avut loc in timpul studiului, chiar daca nici o celule tumorale s-au dezvoltat de la ei, Bradley si colegii sai.

Critica cercetării celulelor stem
Induse celulele stem pluripotente sunt cercetate ca posibil înlocuitor pentru controversate celule stem embrionare de ani de zile, iar reprogramarea celulelor stem de la alte celule este văzută ca alternativă etică a celulelor stem embrionare. Preocupările morale și etice au deplâns celulele stem embrionare și au fost de multe ori o sursă de critică. Pentru producția de celule trebuie să fie distruse embrioni umane timpurii. Nu în ultimul rând, reproducerea embrionilor în laborator (clonarea) pentru producerea celulelor stem, care a fost susținută de susținătorii celulelor stem embrionare, a declanșat proteste publice masive. În Germania, disputa dintre oponenți și susținători ai cercetării privind celulele stem embrionare se învârte în jurul valorii de când un embrion conform art. 1 din Legea fundamentală trebuie protejat ca o viață umană. discuții etice comparabile în celulele iPS destul de nesemnificative, dar o controversă cu privire la posibilele probleme de sănătate de către celulele stem pluripotente (embrionare și induse) a izbucnit în cursul acestui an. Oamenii de stiinta americani de la Universitatea din California, San Diego, Scoala de Medicina si Institutul de Cercetare Scripps au demonstrat modificari genetice grave in linii de celule stem pluripotente care pot duce cel mai rău caz la formarea de tumori. (Fp)

Citiți despre:
Boala hepatică tratată cu celule stem
Cu celule stem pentru accidente vasculare cerebrale?
Boli de sânge: terapia genică cu efecte secundare
Celulele stem pentru tratamentul bolilor oculare?
Terapia cu celule stem pentru leziuni ale măduvei spinării

Imagine: Imagini credite: Martin Gapa