Prima terapie genică împotriva orbirii ereditare în SUA a fost aprobată

FDA vorbește despre o piatră de hotar în terapia genică

S.U.A. Food and Drug Administration (FDA) a anuntat recent, intr-un comunicat de presa, aprobarea terapiei genice Luxturna pentru boala oculara ereditara. Terapia va trata copiii si adultii care sufera de o pierdere de viziune indusa de mutatii genetice ereditare, care pot duce la orbire.

Acest punct de reper demonstreaza potentialul abordarii tratamentului descoperire pentru a trata o gama larga de boli provocatoare, a declarat comisarul FDA Scott Gottlieb despre aprobarea terapiei genice. "Culminarea deceniilor de cercetare a condus la trei aprobări pentru terapia genică pentru pacienții cu boli severe și rare în acest an. Cred că terapia genică va fi un pilon major în tratamentul și, poate, vindecarea multora dintre cele mai devastatoare și persistente boli ", a spus Gottlieb.

Un punct de cotitură pentru noi tipuri de ceainice

Gottlieb a descris aprobarea terapiei genice ca punct de cotitură în ceea ce privește noile forme de terapie. "La FDA, ne concentrăm pe crearea cadrului de politică adecvat pentru a beneficia de această deschidere științifică", a declarat Gottlieb într-un comunicat de presă al FDA. Anul viitor, FDA va emite un set de documente de orientare specifice bolii pentru dezvoltarea produselor de terapie genica pentru a crea parametri mai moderni si mai eficienti pentru evaluarea si revizuirea terapiilor genetice.

Cum funcționează noua terapie??

Terapia genică Luxturna poate atenua o formă de orbire cauzată de un defect al genei RPE65. In SUA, pana la 2.000 de persoane au o mutatie in ambele copii ale genei RPE65, conform FDA. Această mutație duce la o pierdere treptată a vederii. În terapia genică Luxturna recent aprobată, gena RPE65 nemutată este încorporată direct în celulele retinale. Terapia costisitoare a fost testată pe mai mult de 70 de pacienți. În momentul de față nu este clar cât va dura efectul pozitiv.

Terapia genetică va fi aprobată în curând în Europa??

Directorul Spitalului Universitar Giessen Profesorul Birgit Lorenz este un specialist recunoscut la nivel global in diagnosticul pacientilor cu mutatii RPE65. Ea a salutat aprobarea terapiei genice în Statele Unite ca un "pas mare". O solicitare pentru Europa este în prezent în curs de examinare de către agenția competentă de medicamente EMA. Potrivit lui Lorenz, deși terapia nu poate reînvia celulele senzoriale deja moarte, dar încetinește progresia ulterioară a bolii.

Distribuția bolii RPE65 în Germania

Senzorul complex de lumină al ochiului uman este predispus la boli ereditare. "Sunt cunoscute peste 250 de tulburări vizuale genetice diferite", explică profesorul președinte al Societății oftalmologice germane (DOG). med. Thomas Kohnen într-un comunicat de presă al DOG. Din fericire, majoritatea sunt rare. Potrivit DOG, în Germania există aproximativ 150 până la 200 de pacienți cu boală RPE65. (Fp)