Pierderea musculară în viitor va fi tratată cu proteine ​​proiectate?

Opțiunea de terapie nouă sa dezvoltat împotriva pierderii musculare
Atrofia musculară poate uneori să pună în pericol viața și, până în prezent, opțiunile de tratament sunt foarte limitate. Oamenii de stiinta de la Biozentrum de la Universitatea din Basel au dezvoltat acum doua blocuri de proteine ​​care pot fi folosite pentru a trata o forma ereditara specifica de slabiciune musculara. În modelul animal, pierderea musculară cu proteinele proiectate a fost întreruptă cu succes.

Oamenii care sufera de atrofie musculara de multe ori lipsesc blocuri esentiale in schela de celule, explica oamenii de stiinta. Citoscheletul, care ține împreună fibrele musculare și le protejează de daune, nu-și poate îndeplini funcția, mușchii devin slabi și din ce în ce mai slabi. Echipa de cercetare condusa de profesorul Markus Rüegg de la Biozentrum a Universitatii din Basel a reusit acum sa stabilizeze citoscheletul cu doua module de proteine ​​concepute pentru a restabili forta si forta musculara. Oamenii de stiinta au publicat rezultatele studiului lor in jurnalul "Science Translational Medicine".

Mulți copii cu atrofie musculară nu pot merge singuri pe cont propriu și speranța lor de viață este redusă semnificativ. Proteinele special concepute oferă acum speranța pentru noi opțiuni terapeutice. (Imagine: bluraz / fotolia.com)

Distrofia musculară congenitală este o formă severă de pierdere a mușchilor
Potrivit cercetătorilor, termenul de pierdere a mușchilor sintetizează diferite boli musculare care sunt declanșate de factori ereditați defectuoși. Așa-numita distrofie musculară congenitală formează o rară, dar foarte severă formă de pierdere a mușchilor. Boala apare imediat după naștere sau în copilărie, iar cei afectați sunt de asemenea menționați ca "copii furioși", deoarece muschii lor nu au nici o tensiune și sunt lipsiți de putere, explică primul autor al studiului, Judith Reinhard. Odată cu vârsta, boala se înrăutățește pe măsură ce mușchii continuă să se degradeze. Copiii afectați nu învață deloc să meargă independent și mușchii respiratori sunt afectați, continuă expertul.

Nu există încă medicamente disponibile pentru terapie
Pana in prezent, nu exista medicamente care pot opri progresia distrofiei musculare congenitale. Speranța de viață este, prin urmare, foarte scăzută și mulți suferă mor înainte de a ajunge la maturitate, spun cercetătorii. Forma specifică de slăbiciune musculară se bazează pe un defect genetic în așa numitul laminin-α2. Această componentă centrală a citoscheletului exterior leagă ultima cu partea interioară a fibrelor musculare și astfel asigură coeziunea țesutului. În cazul defectelor genetice în laminina-α2, potrivit oamenilor de știință, mușchii sunt extrem de instabili și deja o sarcină normală duce la inflamație, deteriorare și, în final, la defalcarea fibrelor musculare.

Proteinele desemnate au fost testate cu succes
La om, care nu poate produce laminina α2, cercetătorii spun că este la locul ei un alt laminin, numit laminin α4. Cu toate acestea, acest lucru complică sarcinile mult mai rău, deoarece nu este foarte bine construit în citoschelet. Cu ajutorul proteinelor nou dezvoltate, cu toate acestea, oamenii de stiinta au reusit in modelul animal pentru a imbunatati puterea musculara si greutatea corporala a animalelor bolnave si de a-si extinde durata de viata in mod semnificativ. Cele două proteine ​​contribuie la legarea lamininei-α4 și ancorarea mai bună a celulei musculare, precum și a celorlalți, explică experții.

Aproape speranța de viață obișnuită
"La animalele cu defect de laminină α2, tensiunea și forța musculară, precum și greutatea corporală s-au îmbunătățit semnificativ", spune profesorul Rüegg. Conectorii au fost utilizați pentru stabilizarea fibrelor musculare. Am fost deosebit de incantati sa vedem ca animalele tratate cu proteine ​​linker au o speranta de viata aproape normala, subliniaza liderul de studiu. Unele animale au devenit chiar mai în vârstă decât frații lor sănătoși. Cele doua proteine ​​linker concepute ar putea fi folosite in viitoarea terapie genica pentru tratamentul distrofiei musculare congenitale, concluzia Prof. Rüegg. (Fp)