Boala metabolică Tratamentul timpuriu prin inhalare îi ajută pe copiii cu fibroză chistică

Boala metabolică congenitală: Terapia prin inhalare timpuriu ajută la fibroza chistică

Aproximativ 8.000 de persoane din Germania suferă de fibroză chistică. Tratamentul bolii metabolice congenitale nu este încă. Dar în special copiii cu fibroză chistică pot fi adesea tratați bine. După cum sa demonstrat acum într-un studiu, bebelușii pot beneficia de o terapie preventivă din primele luni de viață.

Boala incurabilă cu mai multe organe

Fibroza chistică (CF) este o boală metabolică congenitală. Numai în Germania, aproximativ 8 000 de persoane suferă de boala incurabilă, în special copiii și tinerii adulți. Caracteristică a bolii cu mai multe organe este o funcționare limitată a glandelor care formează mucus în organism, care formează un mucus foarte dur. Acest lucru înfundă tractul respirator, favorizează o infecție cronică și inflamație. Ambele distrug plămânii în timp. Speranța de viață crește constant datorită terapiilor avansate și diagnosticului anterior. Pentru pacienți, terapia de prevenție este disponibilă și în primele luni de viață. Bebelușii pot beneficia enorm de acest tratament, după cum arată un studiu.

Un nou studiu a arătat că bebelușii cu fibroză chistică congenitală multi-organică beneficiază de terapia de inhalare salină hipertonică cu debut foarte timpuriu. (Imagine: Zerbor / fotolia.com)

Boala poate afecta diferite organe

Cursul bolii fibrozei chistice este foarte diferit și poate afecta diferite organe. Severitatea bolii poate varia enorm.

"Mulți pacienți suferă în principal de simptome respiratorii. Caracteristicile tipice sunt, prin urmare, în mod constant tuse pentru a scăpa de mucus gros, dificultăți de respirație, deoarece plamanii sunt afectate funcțional, și în mod frecvent infecții recurente și pneumonie „, a explicat clubului CF e. V. Asociația federală a fibrozei chistica (CF) pe site-ul său.

Dar, de asemenea, sistemul digestiv este afectat. Mucusul vâscos înfundă pancreasul și ficatul. Ca urmare, enzimele digestive nu intră în intestin ", spun experții.

Prin urmare, alimentele nu pot fi digerate bine, iar rezultatul este durerea abdominală, constipația, grăsimea, subponderiul sever și la sugari și copii mici, de asemenea, prosperi.

Întârzierea leziunilor pulmonare și a complicațiilor

Ca Spitalul Universitar din Heidelberg a scris într-o notă, copiii sunt afectati cu fibroza chistica din cauza afectiuni pulmonare precoce debut si o digestie foarte limitată în dezvoltarea lor și poate rămâne în terapia inadecvată în creștere și greutate în spatele colegii lor.

Prin urmare, cu cât mai devreme începe tratamentul și cu cât mai repede reacția la o ușoară deteriorare este răspunsată în mod adecvat, cu atât mai întârzierea întârzierii leziunilor pulmonare și complicațiile pot fi amânate.

Condiția necesară pentru acest lucru este cea a cercetătorilor Heidelberg din jurul profesorului Marcus Mall, care a fost lansat în Germania în 2015, este un program de screening nou-născut pentru fibroza chistică care identifică în mod fiabil copiii afectați.

Pentru prima dată, această detectare precoce a deschis o perioadă îngustă de timp pentru abordările de terapie preventivă.

Un studiu recent a demonstrat eficacitatea terapiei preventive din primele luni de viață.

Rezultatele au fost publicate în Jurnalul American de Medicină Respiratorie și Critical Care.

Bebelușii beneficiază de soluție salină hipertonică inhalată

Studiul multi-centru in Centrul German pentru Cercetare Lung (DZL), sub auspiciile Centrului de Medicina Copilului si Adolescentului din Heidelberg au aratat ca bebelusii cu beneficii fibroza chistica de la un debut foarte precoce a terapiei prin inhalare cu soluție salină hipertonică.

Funcția lor pulmonară se îmbunătățește și câștigă mai multă greutate pe parcursul unui an decât pacienții care inhalează o soluție salină izotonică.

Este raportat că este primul studiu clinic complet controlat al terapiei preventive la această vârstă, deoarece, recent, metodele non-invazive de detectare fiabilă a leziunilor precoce ale plămânilor au devenit disponibile.

Având în vedere rezultatele, terapia preventivă prin inhalare cu soluție salină hipertonică poate fi acum recomandată pentru sugari și copii mici cu fibroză chistică. Centrele de studiu participante și-au schimbat deja tratamentul în consecință.

Terapia începe înainte de primele simptome

Studiul arata pentru prima data beneficiile de terapie preventiva, care incepe chiar inainte de primele simptome in copilarie, spune profesorul. Marcus Mall, care a condus studiul la Spitalul Universitar Heidelberg.

„In plus, noi am fost capabili să demonstreze că metodele de investigare utilizate în studiu - măsurarea ventilației pulmonare si imagistica prin rezonanta magnetica - sunt foarte potrivite pentru a verifica cu stres redus pentru efectele tratamentului copiilor“, cercetatorii.

„Activitatea de pavaj, pentru a preveni dezvoltarea unor leziuni pulmonare severe la pacientii cu fibroza chistica sau cel puțin în mod semnificativ a opri calea pentru dezvoltarea altor terapii preventive cu scopul.“

Umpleți mucusul din tractul respirator mai bine

Pentru acest studiu, un total de 42 de copii în primele trei luni de viață au fost repartizați la întâmplare la un tratament și un grup de control, iar ventilația lor pulmonară și creșterea și creșterea în greutate au urmat timp de un an.

Copiii din grupul de tratament inhalat de două ori pe zi, soluție salină hipertonică a cărui sare conținut este mai mare decât cea a secrețiilor pulmonare și ajută la hidratarea suprafeței pulmonare si mucus in caile respiratorii mai bune.

Copiii din grupul de control au inhalat un echivalent salin izotonic în concentrație față de secreția pulmonară.

Indicele clearance-ului pulmonar (LCI) măsoară funcția pulmonară a copiilor. Acesta determină numărul de respirații care sunt necesare până când tot aerul din plămâni a fost schimbat.

"Această măsurătoare arată foarte sensibil dacă se acumulează aer respirator în plămâni, deoarece, de exemplu, prizele de mucus sau inflamațiile obstrucționează circulația aerului", explică primul autor Dr. med. Mirjam Stahl, specialist pentru plamani la Centrul de Fibroza Chistica si Centrul pentru Cercetarea Transferului Lungului (TLRC) la Spitalul Universitar Heidelberg.

Mucusul dur în căile respiratorii mici nu complică doar respirația, ci, în continuare, duce la inflamații și modificări ale țesutului pulmonar.

În plus, examinările RMN ale plămânilor au fost efectuate la toți copiii pentru a detecta astfel de modificări și surse de inflamație.

Măsură simplă și bine tolerată

După un an, ventilația pulmonară la copiii din grupul de tratament sa dezvoltat semnificativ mai bine decât în ​​grupul de control, au fost în medie cu 500 de grame mai grele și cu 1,5 centimetri mai mari.

Cauza dezvoltării bunei greutăți îl văd pe medici în sănătatea generală a copiilor. Nu s-au înregistrat decît ușoare diferențe între cele două grupuri în acest stadiu incipient al constatării IRM.

Această terapie prin inhalare este recomandată ca o măsură simplă și bine tolerată pentru a atenua sau a întârzia modificările precoce ale plămânilor în fibroza chistică. Oferă copiilor afectați condiții de pornire semnificativ îmbunătățite pentru viață, "Dr. oțel.

Toți copiii vor continua să fie îngrijiți ca parte a studiului de urmărire, coordonat de Heidelberg. Medicii vor să clarifice modul în care terapia preventivă afectează evoluția ulterioară a bolii. (Ad)