Terapia genică a bolilor de sânge cu efecte secundare

Boli sanguine: terapia genică de succes - tratamentul cu efecte secundare.

(16.09.2010) Cu ajutorul terapiei genice, beta-talasemia bolii de sânge a fost tratată cu succes pentru un tânăr pentru prima dată. Cu toate acestea, s-au produs efecte secundare neașteptate care fac discutabilă utilizarea în viitor a metodei.

Beta-talasemia este cauzată de un defect genetic și duce la o boală eritrocitară sau la lipsa formării și degradarea prea rapidă a hemoglobinei. Rezultatul: anemie. Ca boală ereditară, beta-talasemia este larg răspândită, în special în regiunea mediteraneeană, unde este relativ comună. Nu numai că etiologia menționată mai sus este caracteristică unei boli, dar majoritatea pacienților au splină și ficat mărit la doar câteva luni după naștere. În plus, există tulburări de creștere, leziuni grave ale organelor interne și malformații osoase. Cei afectați nu pot supraviețui fără transfuzii de sânge decât dacă găsesc un donator pentru transplantul de celule stem din măduva osoasă. Cu toate acestea, transfuziile de sânge nu sunt numai incomode pentru pacienți, ci și un impact negativ asupra sănătății lor. Astfel, o supraîncărcare cu fier asociată cu terapia în timpul transfuziilor de sânge pe toată durata vieții este extrem de probabilă, cu afectarea gravă a organelor în inimă, ficat și pancreas, poate fi rezultatul unei astfel de otrăviri cu fier.

Prin urmare, știrile terapiei genice de succes pentru toți cei care au afectat o strălucire de speranță, care a fost în mod semnificativ afectată de efectele secundare grave. Deci este și cea din revista britanică de știință „natură“ Deși tânărul descris pare să fi avut succes în terapia genică, a existat o creștere necontrolată a celulelor stem din sânge care, potrivit cercetătorilor, ar putea fi, de asemenea, un precursor al cancerului de sânge. Pacientul a fost tratat cu celule endogene modificate genetic în 2007 la vârsta de 18 ani. Medicii de la Universitatea Harvard (Boston, SUA) au folosit ingineria genetică pentru lentivirusurile, care au fost utilizate ca celule de transfer genice în celule. Din 2008, pacientul, potrivit lui Philippe Leboulch de la Universitatea Harvard, nu mai trebuia să primească o transfuzie de sânge. În terapia genică, totuși, a existat un potențial efect secundar, care, potrivit experților, trebuie investigat în continuare și poate fi malign. Aparent, utilizarea lentiviruselor ca navete genetice a schimbat activitatea unei gene (HMGA2), care a controlat comportamentul celulelor stem din sânge și le-a stimulat după terapie până la creșterea necontrolată. Deși, până acum, celulele benigne sunt distribuite la pacient, acest lucru ar putea, conform lui Philippe Leboulch, dar și un precursor al cancerului de sânge. De exemplu, sunt necesare studii suplimentare pentru a investiga ce forme de creștere a celulelor necontrolate au loc și ce succes de tratament se poate obține la alți pacienți care utilizează metoda. În orice caz, terapia genică a ajutat pacientul descris pe termen scurt. De la vârsta de trei ani, el a primit transfuzii de sânge, iar splina a fost eliminată la vârsta de șase ani. (Fp)