Terapia genică ușurează simptomele Parkinson

Cercetatorii testeaza terapia genica pentru boala Parkinson

01/10/2014

Terapia genetică oferă noi abordări promițătoare pentru tratarea bolii Parkinson. Timp de decenii, oamenii de stiinta din intreaga lume au cautat modalitati de a trata boala neurologica degenerativa incurabila anterior. Acum are o echipă de cercetare britanico-franceză în jurnal „The Lancet“ a publicat un studiu, care concluzionează că așa-numita terapie genică ProSavin poate fi atinsă cel puțin o îmbunătățire semnificativă a deprinderilor motorii la pacienții cu Parkinson.

Până în prezent, boala Parkinson este tratată, de obicei, cu o terapie de substituție a dopaminei orale, cu toate acestea, tratamentul pe termen lung conduce la efecte secundare semnificative, cum ar fi „Tulburări de control al impulsului cauzate de stimularea intermitentă a receptorilor dopaminergici și a efectelor secundare“, Echipa de cercetare raportează profesorului Stéphane Palfi de la Facultatea de Medicină a Universității din Paris. În studiul său recent, a fost investigată eficacitatea și tolerabilitatea tratamentului alternativ bazat pe terapia genică ProSavin. Acest lucru sa dovedit a fi destul de eficient și bine tolerat.

Terapia genetică stimulează producția de dopamină în creier
In terapia genica ProSavin, oamenii de stiinta folosesc virusurile seminte ca purtatori pentru secvente de ADN sau gene care joaca un rol-cheie in productia de dopamina. Acestea sunt injectate în creierul pacientului și apoi sunt încorporate în mod automat în anumite celule ale creierului, după care producția de dopamină în creier crește semnificativ. Astfel, cauzate de tulburările motorii cu deficiență de dopamină ale pacienților cu Parkinson, cum ar fi spasmele musculare sau tremorurile tipice și tulburările de echilibru semnificativ. Cercetatorii au studiat acum eficacitatea acestei metode la 15 pacienti Parkinson cu varste cuprinse intre 48 si 65 de ani. Toți subiecții sufereau de tulburarea neurologică timp de cel puțin cinci ani. Pacienții au primit doze diferite de ProSavin (trei au primit doze scăzute, șase au fost medii, sase mari) și au fost ulterior urmărite timp de cel puțin 12 luni.

Nu au efecte secundare grave
Fiți de la pacienți „54 evenimente adverse legate de consumul de droguri (51 ușoare, trei moderate)“ raportate in perioada de urmarire, raporteaza cercetatorii. Cele mai frecvente plângeri au fost așa-numitele diskinezii (tulburări de mișcare). Cu toate acestea, in functie de Palfi si colegii, evenimente adverse grave, datorita medicatiei de studiu sau a procedurilor chirurgicale nu au fost raportate. După șase luni, toți pacienții au avut o îmbunătățire semnificativă a abilităților motorii. Cu cât doza a fost administrată mai mare, cu atât mai clară a fost această îmbunătățire a abilităților motrice ale pacienților. La unii pacienți, efectul a durat până la patru ani. Ulterior, cu toate acestea, limitele abilităților motorii în vederea progresiei bolii au revenit în mod semnificativ.

Alte aspecte ale bolii Parkinson nu sunt luate în considerare
Într-un comentariu asupra articolului din revista comerțului „The Lancet“ critică Jon Stoessl de la Centrul de Cercetare al Pacific Parkinson de la Universitatea din British Columbia și Vancouver că abordarea terapiei genice actuale a avut un efect dovedit asupra abilităților motorii pacienților, dar aici celelalte simptome ale bolii ar fi neglijate. Astfel, deficitele cognitive și schimbările în caracter sunt pentru mulți pacienți o deteriorare mult mai mare decât dificultățile motorii. O metodă de tratament semnificativă ar trebui, prin urmare, să ia în considerare aceste aspecte. (Fp)