Băiatul devine o piele aproape complet nouă transplantată

Baiatul primește o nouă piele grație terapiei genice
Pentru prima dată în lume, o echipă de medici a tratat cu succes un pacient cu transplanturi din celule stem modificate genetic. Datorită unei boli rare, băiatul a pierdut aproximativ 80% din epiderma sa. Starea copilului era critică. Medicii au trebuit să acționeze repede, deoarece nu au reușit deja toate terapiile convenționale.

Pentru prima dată o echipă de tratament centru arsurii la Universitatea Ruhr din Bochum și Centrul pentru regenerative Medicina de la Universitatea din Modena (Italia) a tratat cu succes un băiat cu daune mare de piele cu transplanturi de celule stem modificate genetic. Băiatul suferă de așa-numita boală de fluture, o boală genetică a pielii care a distrus aproximativ 80% din epiderma sa.

Pentru prima dată, transplantul de piele din celulele stem modificate genetic a reușit. (Imagine: edwardolive / fotolia.com)

După ce toate terapiile stabilite au eșuat, echipa Bochum de medici a optat pentru o abordare experimentală: au transplantat piele din celulele stem modificate genetic pe suprafețele plăgilor. Tratamentul a avut succes, astfel încât astăzi, în jur de doi ani mai târziu, băiatul se poate întoarce la viața familială și socială. Medicii raportează în "Natura".

Condiție care pune viața în pericol
Boala fluture, științific, epidermoliza buloasă, se referă la o boală congenitală a pielii care este considerată incurabilă. Cauza este deteriorarea genelor care formează proteine, care sunt esențiale pentru structura pielii. Chiar și cel mai mic impact sau impact asupra suprafeței pielii poate duce la formarea de blistere, răni și pierderea pielii cu cicatrici. În funcție de severitatea bolii, organele interne pot fi, de asemenea, afectate sau pot apărea tulburări funcționale grave.

Boala limitează sever calitatea vieții persoanelor afectate; Adesea este periculoasă pentru viață. Ca și în cazul lui Hassan, în vârstă de șapte ani: Când a fost internat la unitatea de terapie intensivă pediatrică a Spitalului Catolic din Bochum în iunie 2015, 60% din epiderma lui a fost pierdută. "El a suferit de sepsis sever cu febră mare și a cântărit doar 17 kilograme - o condiție care pune viața în pericol", Dr. Tobias Rothoeft, medic primar la Departamentul de Medicină Pediatrică și Adolescentă din cadrul Spitalului Catolic din Bochum. Toate încercările de terapie conservatoare și chirurgicale au eșuat.

Conceptul global nou de terapie pentru defectele majore ale pielii
Datorită prognozei proaste, echipa Bochum de Pediatri și Chirurgi Plastici a decis în colaborare cu Prof. Dr. med. Michele De Luca de la Centrul de Medicină Regenerativă de la Universitatea din Modena pentru o terapie experimentală: transplantul de celule stem epidermale modificate genetic. Aceste celule stem ale pacientului au fost obținute prin biopsie cutanată și prelucrate ulterior în Modena. Pentru a face acest lucru, cercetatorii injecta gena intacta in celulele stem. În acest proces se folosesc așa numiții vectori retrovirali, adică particule de virus modificate în mod specific pentru administrarea genei.

Celulele stem genomodificate au fost crescute într-un laborator cu cameră curată și apoi au fost transformate în grefe transgenice de piele. După acordul părinților, aprobarea autorităților competente și statul Renania de Nord-Westfalia, precum și certificarea centrului chirurgicale la Spitalul Universitar din Bergmannsheil decat mijloace genetice, de transplant ar putea avea loc.

80 la suta din suprafata corpului transplantat
Transplanturile au fost transplantate pe brațe și picioare, întreaga spate, flancuri și părți ale abdomenului, gâtului și feței de la Universitatea din Bergmannsheil, Departamentul de Chirurgie Plastică. In general, micul pacient a fost transplantat 0,94 metri patrati de epiderma transgenica pentru a acoperi toate defectele si, astfel, 80 la suta din suprafata corpului sau, a spus Privatdozent Dr. med. Tobias Hirsch, Consultant Senior la Departamentul de Chirurgie Plastica si Persoane Arzatoare de la Bergmannsheil.

După primul transplant din octombrie 2015, starea pacientului a început să se îmbunătățească. Celulele stem transgenice au format o nouă epidermă cu proteină de legare intactă în zona tuturor suprafețelor transplantate. Integrarea genei intacte prin transferul genei retrovirale in genomul celulelor stem epidermale a functionat si ar putea fi dovedit a fi stabil.

Rezultat foarte bun al tratamentului
În februarie 2016, Hassan a fost eliberat din tratamentul spitalicesc. Astăzi, la aproape doi ani după începerea tratamentului, zonele de transplant prezintă o piele de înaltă calitate, rezistentă la stres, cu refacere intactă, începând cu dezvoltarea părului și fără contracții cicatrice. Hassan revine la școala primară și participă la viața socială a familiei sale.

Potrivit echipei de tratament internațional, Hassan este primul pacient din lume care primește grefe de piele de la celulele stem epidermale transgenice. Aceasta abordare ofera un potential semnificativ pentru cercetarea si dezvoltarea de noi terapii pentru tratamentul epidermolysis bullosa si a pacientilor cu afectarea pielii majore, spune Tobias Hirsch.

Cazul este considerat unic în această dimensiune la nivel mondial. "Transplantul a 80% din piele și monitorizarea intensivă a pacientului timp de opt luni au fost o provocare extremă", subliniază Tobias Rothoeft și Tobias Hirsch. "Cooperarea strânsă dintre spitalele din Bochum și expertiza Universității din Modena au dus la succes. Suntem foarte mândri de asta. "

De la Bochum implicat în terapie
Spitalul Universitar Bochum Privatdozent dr. Tobias Hirsch, medic primar la Clinica de Chirurgie Plastică și Persoane Arse de la Bergmannsheil (director: Prof. Dr. Marcus Lehnhardt) și dr. Med. Tobias Rothoeft și dr. Norbert Teig, medicii superiori ai Departamentului de Pediatrie al Clinicii Catolice din Bochum (director: Prof. Dr. Thomas Lücke).